連結子会社による日本国内における第Ⅲ相臨床試験の開始について

連結子会社による日本国内における第Ⅲ相臨床試験の開始について

 

 当社の連結子会社であるダイドーファーマ株式会社(以下「ダイドーファーマ」という。)は、ランバート・イートン筋無力症候群(以下「LEMS」という。)への効果が期待される治療薬(開発番号:DYD‐301、一般名:amifampridine)について、日本国内におけるLEMS の患者様を対象とした第Ⅲ相臨床試験を開始しましたので、お知らせいたします。

 

 DYD‐301 は、ダイドーファーマが、Catalyst Pharmaceuticals, Inc.(以下「カタリスト社」という。)から、日本国内でのLEMS を対象とした治療薬の共同独占的開発・製造販売実施権および独占的商品化実施権の許諾を取得し、日本における治療薬の開発を行っているものです。

 Amifampridine は、すでに欧米においてLEMS を適応症として承認されている医療用医薬品で、カタリスト社が米国でFirdapse®という商品名で販売しています。

 

 当社グループは、成長性の高いライフサイエンス分野をはじめとするヘルスケア関連市場を次なる成長領域と定め、その中でも国内患者数が5 万人未満の難病である希少疾病用の医療用医薬品に着目し、2019 年1月に、ダイドーファーマを設立いたしました。希少疾病には未だに効果的な治療の選択肢がないものも多く存在しており、社会的な課題とされています。ダイドーファーマでは、こうした現状を踏まえ、先天性の希少疾病や、患者数が極めて少ないウルトラ希少疾病などの治療薬開発に取り組んでおります。

 

 なお、2021 年3月4日に公表した2022 年1 月期連結業績予想について、本件による業績予想数値の変更はありません。

 

                                             以 上

 

 

(ご参考)

 

ランバート・イートン筋無力症候群について

 

 自己免疫性・神経筋接合部疾患で、神経終末からのアセチルコリン放出量減少により近位筋の筋力低下、自律神経症状などの症状を呈する。悪性腫瘍に合併、あるいは腫瘍の発症に先行する傍腫瘍性神経症候群の1 つ 。

 

DYD-301 (amifampridine)について

 

 DYD-301(amifampridine)は,経口のK+(カリウムイオン)チャネル阻害剤であり,神経筋接合部の前シナプス膜にある膜電位依存性K+チャネルを阻害することで,細胞膜の脱分極を引き起こし,膜電位依存性Ca2+(カルシウムイオン)チャネルを開口させ,細胞内へのCa2+の流入を促進することにより、アセチルコリン(ACh)を含むシナプス小胞のエキソサイトーシスを誘発して、シナプス末端からシナプス間隙へのACh の放出を促進、神経-筋伝達を向上させることで筋肉の機能を改善します。Amifampridine は、厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けており、米国、ヨーロッパ、およびカナダにおいては、既に成人LEMS 患者の治療薬として承認されています。

 

カタリスト社(Catalyst Pharmaceuticals)について

 

 カタリスト社は米国フロリダ州Coral Gables に本社を置くバイオ製薬企業であり、神経筋及び神経系の希少疾患に対する画期的な治療法の開発と商業化に焦点を当てている。カタリスト社は、2018 年11 月にFDA(アメリカ食品医薬品局)から成人のLEMS 治療薬としてamifampridineの承認を取得した。

 

ライセンス契約に関するプレスリリースについて

 

 カタリスト社とのライセンス契約に関しては、2021 年6月28 日に公表したプレスリリースを

ご参照ください。 

 連結子会社によるライセンス契約締結のお知らせ